Giełda QURE rośnie po tym, jak FDA zatwierdziła najdroższy lek w historii

Agencja ds. Żywności i Leków właśnie zatwierdziła swój najdroższy lek w historii — terapię genową hemofilii B Firmy Carlisle (CSL) i UniQure (PYTANIE) — a akcje QURE wzrosły w środę.

X

Tymczasem BioMarin (BMRN). Doradcy ci wydają niewiążące zalecenia FDA po omówieniu korzyści i zagrożeń związanych z lekami eksperymentalnymi. Roctavian firmy BioMarin jest już zatwierdzony w Europie.

On dzisiejsza giełda, akcje QURE wzrosły o 14.6% do 26.36. To wydłużyło kurs akcji z 7.1% wzrostu we wtorek. Akcje przekroczyły a kup punkt na 25.91 z konsolidacji, wg MarketSmith.com.

Akcje BioMarin wzrosły o 7.3% do 97.79. To popchnęło akcje BioMarin do wybicia się podstawa z podwójnym dnem z wpisem na poziomie 92.86.

Magazyn QURE: Cena powyżej oczekiwań

Infuzja UniQure jest zatwierdzona dla pacjentów z hemofilią B, którzy są obecnie objęci schematem profilaktycznym zwanym terapią czynnikiem IX lub którzy mają historię potencjalnie śmiertelnych krwotoków lub poważnych epizodów krwawienia. Przy jednorazowym koszcie 3.5 miliona dolarów Carlisle i UniQure mają nadzieję, że lek będzie lekarstwem.

Analitycy twierdzą, że zatwierdzenie jest najlepszym scenariuszem dla UniQure, firmy, która początkowo opracowała Hemgenix przed współpracą z Carlisle na późniejszych etapach. Etykieta nie ogranicza terapii do określonej puli pacjentów ani nie zawiera ostrzeżenia o „czarnej skrzynce”.

„Biorąc pod uwagę niepewność wokół zatwierdzeń terapii genowej hemofilii i ostrożność inwestorów, uważamy, że jest to duży pozytyw dla UniQure i kluczowe ograniczenie ryzyka dla tej historii” – powiedziała analityk UBS Eliana Merle w środowym raporcie.

Cena 3.5 miliona dolarów jest wyższa niż rekomendacja Institute for Clinical and Economic Review. Organizacja non-profit powiedziała najwięcej terapie genowe hemofilii byłoby opłacalne za 2.5 miliona dolarów. W raporcie zbadano ceny od 2 do 3 milionów dolarów na podstawie komentarzy kierownictwa.

Analityk SVB Securities, Joseph Schwartz, powiedział, że wyższa niż oczekiwano cena prawdopodobnie odpowiada za małą populację pacjentów z hemofilią B. Mimo to, aprobatę postrzega jako pozytywną dla pacjentów z częstymi epizodami krwawień i potrzebą „uciążliwej terapii profilaktycznej”.

Pacjenci będą monitorowani przez trzy godziny po infuzji Hemgenix. Następnie będą musieli przechodzić cotygodniowe monitorowanie przez trzy miesiące w celu wykrycia potencjalnych powikłań wątrobowych. Schwartz zauważa, że ​​leczenie zapobiegawcze za pomocą czynnika IX jest zwykle podawane co tydzień.

„Uważamy, że te wymagania dotyczące monitorowania mają sens i będą postrzegane jako warte poświęcenia dla prawdopodobnej liberalizacji terapii czynnikowej, krwawień i uszkodzeń stawów przez długi czas” – powiedział w raporcie.

Ma lepszy rating dla akcji QURE.

Inne wysiłki UniQure w zakresie terapii genowej

Zgodnie z warunkami umowy Carlisle będzie odpowiedzialny za komercjalizację Hemgenix. W zamian UniQure otrzyma do 1.5 miliarda dolarów dodatkowych płatności za kamienie milowe i opłatę licencyjną od sprzedaży w przedziale od połowy do 20%. UniQure posiada również prawa produkcyjne.

„Uważamy, że zatwierdzenie jest kluczowym wydarzeniem zmniejszającym ryzyko dla przyszłego potencjału przepływów pieniężnych UniQure” — powiedział Schwartz. „Uważamy również, że dobrze wróży to możliwości zatwierdzenia Roctavian firmy BioMarin w leczeniu hemofilii A”.

Zatwierdzenie prawdopodobnie uwiarygodnia wysiłki UniQure w innych obszarach terapii genowej. Inwestorzy są chyba bardziej ostrożni co do prac firmy w chorobie Huntingtona. Trzech z 14 pacjentów w badaniu UniQure doświadczyło poważnych skutków ubocznych.

„Zauważamy, że aktualizacja fazy 1 i fazy 2 jest nadal planowana na drugi kwartał 2023 r. i może być katalizatorem informacyjnym dla programu z pierwszymi danymi dotyczącymi funkcjonalności (celów)” – powiedział Merle, analityk UBS.

Ma rekomendację kupuj dla akcji QURE i podniosła cenę docelową do 42 z 40.

Śledź Allison Gatlin na Twitterze pod adresem @Ibd_agatlin..

MOŻE CI SIĘ SPODOBAĆ:

Firma Medtronic osiąga dwuletnie najniższe kwartalne opóźnienie — ale analitycy szukają jasnych punktów

Zobacz, dlaczego działalność Gilead związana z rakiem doprowadza akcje do gorączki

Otrzymuj na czas alerty kupna i sprzedaży dzięki tablicy wyników IBD

Akcje do kupienia i obejrzenia: najlepsze oferty IPO, duże i małe kapitały, akcje wzrostowe

Znajdź najlepsze inwestycje długoterminowe z długoterminowymi liderami IBD