Złożenie wniosku o zgodę na przełomowe leczenie niedokrwistości sierpowatokrwinkowej powinno nastąpić do marca,
Crispr Terapeutyki
powiedział, podkreślając wiodącą pozycję firmy w konkurencyjnym obszarze badań medycznych i powodując wzrost kursu akcji.
Jeśli zostanie zatwierdzony, leczenie exa-cel firmy Crispr (symbol: CRSP) i jego partnera
Vertex Pharmaceuticals
(VRTX) byłaby pierwszą terapią wprowadzoną na rynek w USA opartą na Crispr-a Technologia nagrodzona Noblem który przepisuje wadliwe geny. Pacjenci, którzy otrzymali jednorazowe leczenie w badaniach klinicznych, pozostali wolni zaburzenie krwinek czerwonychdokuczliwe objawy.
Źródło: https://www.barrons.com/articles/crispr-therapeutics-stock-fda-sickle-cell-gene-therapy-bf56a18c?siteid=yhoof2&yptr=yahoo