Gdzie znaleźć prawdziwy kryzys w badaniach klinicznych? Podążaj za pieniędzmi

W sierpniu Wirtualny szczyt Society for Immunotherapy of Cancer „Kryzys w badaniach klinicznych”” wirtualne forum zajęło się egzystencjalnym pytaniem krytycznym dla rozwoju nowych leków dla pacjentów z rakiem. W jaki sposób kliniki i szpitale, które leczą pacjentów z nowymi kandydatami na leki, mogą zatrzymać pielęgniarki i koordynatorów badań, którzy nadzorują leczenie pacjentów biorących udział w badaniach klinicznych? Odpowiedź tkwi w uznaniu, że „kryzys badań klinicznych” wcale nie jest kliniczny – jest kontraktowy. W szczególności nieuczciwe zachęty stosowane przez organizacje badawcze kontraktowe (CRO), które nagradzają nieefektywność operacyjną.

Status quo w opracowywaniu leków polega na tym, że firmy farmaceutyczne sponsorują badania kliniczne, co oznacza, że ​​płacą za i przyjmują ostateczną odpowiedzialność nałożoną przez rząd USA w celu zapewnienia, że ​​badania kliniczne są prowadzone zgodnie z Kodeksem Przepisów Federalnych. Niektóre firmy posiadają infrastrukturę rozwojową do zarządzania wszystkimi niezliczonymi obowiązkami regulacyjnymi, zarządzania danymi i raportowania bezpieczeństwa wymaganymi przez FDA i współpracują bezpośrednio z ośrodkami badań klinicznych, które leczą pacjentów badanym lekiem. Na przykład robi to moja firma TRACON Pharmaceuticals, podobnie jak firmy Seagen i BeiGene. Bezpośrednio negocjujemy budżet z ośrodkiem badań klinicznych i płacimy za rejestrację każdego pacjenta. Nazywam to „płatnością za wydajność”, ponieważ witryny nie są opłacane, dopóki nie zarejestrują pacjentów.

Jednak większość firm biotechnologicznych i farmaceutycznych – z powodu braku infrastruktury i personelu potrzebnego do bezpośredniej pracy z ośrodkiem badań klinicznych – zleca nadzór nad badaniem klinicznym CRO. CRO działa wtedy jako pośrednik między sponsorującą firmą farmaceutyczną a ośrodkiem badań klinicznych. Choć może się to wydawać prostym i oczywistym rozwiązaniem, ekonomia płatności dokonywana przez producenta leków na rzecz współpracy z CRO zaburza wyrównanie, czyniąc wielkich zwycięzców z CRO i wielkich przegranych zarówno z firm farmaceutycznych, jak i ośrodków klinicznych.

Postaw wydajność na pierwszym miejscu

CRO działają w modelu opłata za usługę plus gwarantowana płatność, co oznacza, że ​​otrzymują wynagrodzenie za każdą wykonaną usługę, niezależnie od tego, czy usługa ta rzeczywiście poprawia ogólną jakość i realizację badania klinicznego. Otrzymują również miesięczną opłatę za zarządzanie niezależnie od wydajności lub jakości pracy. Tak, dobrze to przeczytałeś. Nawet jeśli żaden pacjent nie jest włączony, CRO nadal pobierają duże miesięczne opłaty za zarządzanie od firm farmaceutycznych. W rzeczywistości CRO zaczynają pobierać opłaty w momencie podpisania umowy. W niektórych przypadkach wiąże się to z milionami płatności bez ani jednego pacjenta, który by się za to pokazał.

Jest to nie tylko sprzeczne z zasadami ekonomii, ale także nie dopasowuje CRO do firm farmaceutycznych, które słusznie dążą do szybkiej, wysokiej jakości i taniej realizacji badań klinicznych. CRO nie podzielają tej zachęty, ponieważ otrzymują wynagrodzenie niezależnie od tego, jak radzą sobie. Ośrodki kliniczne również przegrywają, ponieważ tylko fragment opłaty uiszczanej na rzecz CRO przez sponsorującą firmę farmaceutyczną trafia do ośrodka. Dzieje się tak dlatego, że witryny działają na zasadzie płatności za wyniki na podstawie naliczania, podczas gdy CRO zarabiają większość opłat dzięki modelowi opłat za usługę, plus gwarantowany miesięczny zwrot kosztów zarządzania. Jednym ze sposobów docenienia niewspółosiowości byłoby rozważenie, czy placówce klinicznej opłacano miesięczną opłatę, niezależnie od tego, czy zarejestrowano pacjenta – wyobraź sobie wtedy koszt opracowania leku! Jedyną korzyścią byłoby to, że ośrodki mogłyby lepiej zatrzymywać personel, który w zrozumiały sposób reaguje na zachęty ekonomiczne, w tym zatrudnienie w CRO, które zbiera większość kosztów, szacowanych na 250,000 300,000–XNUMX XNUMX USD na pacjenta, opłacanych przez producenta leku w trakcie badania .

Way Forward

Proponuję dwa rozwiązania. Jednym z nich jest to, że więcej firm farmaceutycznych pozbywa się pośredników i przeprowadza badania kliniczne bez zatrudniania CRO. Oszczędności pieniężne wynikające z rezygnacji z zależności od CRO można następnie przenieść na stronę. Po drugie, CRO mają być opłacane przez producenta leków w ten sam sposób, w jaki witryna jest opłacana przez CRO – poprzez model płatności za wyniki oparty na naliczaniu. Zwiększy to wydajność w CRO w taki sam sposób, w jaki płacenie za wyniki zachęca do wydajności w ośrodku klinicznym. Gdy struktury płatności są wyrównane, wszystkie strony mają wspólną motywację — rejestrowanie pacjentów w celu terminowej oceny bezpieczeństwa i skuteczności badanego leku.

Byłoby to w najlepszym interesie firm farmaceutycznych, badaczy klinicznych, a przede wszystkim pacjentów, którzy liczą na szybki, skuteczny i tani rozwój leków, które mogą poprawić jakość życia, a nawet ratować życie. W końcu, czy nie o to chodzi?