Ten start-up produkujący komórki macierzyste właśnie zebrał skrzynię wojenną o wartości 80 milionów dolarów, aby zrewolucjonizować medycynę

Cellino Biotech, autonomiczna firma produkująca terapię komórkową, ogłosiła rundę finansowania serii A o wartości 80 milionów USD, prowadzoną przez Leaps by Bayer wraz z 8VC, Humboldt Fund i nowymi inwestorami, w tym Felicis Ventures i Khosla Ventures, które mogą rozwiązać problem z utrzymaniem biotechnologii branża z powrotem. Cellino planuje rozszerzyć dostęp do terapii opartych na komórkach macierzystych, mając na celu zbudowanie pierwszej autonomicznej odlewni komórek ludzkich w 2025 roku.

Aby zrozumieć, dlaczego ma to znaczenie, trzeba spojrzeć na historię opracowywania leków. W ciągu ostatnich 20 lat rozwój leków przeszedł od wytwarzania małych cząsteczek i substancji chemicznych, takich jak aspiryna, które mogą mieć wpływ na biologię, do leków biologicznych, takich jak białka, przeciwciała, a ostatnio szczepionki RNA. Następną granicą rozwoju jest wykorzystanie zmodyfikowanych ludzkich komórek jako samych leków.

Pionierzy inżynierii komórek macierzystych  

Sześć lat temu Leaps by Bayer, ramię inwestycyjne niemieckiego giganta farmaceutycznego Bayer AG, zdecydowało się zaryzykować mały start-up, pionierski produkt, który ich zdaniem może być przełomową technologią dla ludzkiego zdrowia. Leaps by Bayer był jednym z inwestorów, którzy postawili duży zakład na firmę o nazwie BlueRock Therapeutics z finansowaniem serii A w wysokości 225 milionów dolarów, która w tamtym czasie była największą serią A, jaką kiedykolwiek stworzono w branży biotechnologicznej. 

Jaka technologia zainspirowała Leaps by Bayer do tak dużej inwestycji w 2016 roku? Była to zdolność inżynierii ludzkich komórek macierzystych, które mogłyby leczyć wiele chorób. Sześć lat później firma BlueRock Therapeutics przeprowadza pierwszą fazę badania klinicznego w celu leczenia pacjentów z zaawansowaną chorobą Parkinsona przy użyciu neuronów pochodzących z komórek macierzystych.   

Pomimo tego ogromnego postępu i nowych firm wchodzących na rynek, wciąż coś wstrzymuje postęp. Jest to zdolność do niezawodnego wytwarzania wystarczającej liczby komórek macierzystych, aby sprostać rosnącym wymaganiom badań i przemysłu.

Przyszłość inżynierii komórkowej  

Wyobraź sobie, że jesteś w stanie wyjąć własne komórki, zwane terapią autologiczną, i zaprojektować je do walki z rakiem. Następnie umieszczanie komórek z powrotem w organizmie w celu walki z rakiem. Jedną z korzyści płynących z używania własnych komórek w tej terapii jest mniejsze prawdopodobieństwo ich zaatakowania przez układ odpornościowy. Albo wyobraź sobie, że możesz pobrać czyjeś komórki, zwane terapią allogeniczną, i zmodyfikować je tak, aby spełniały określoną funkcję przed wstrzyknięciem ich pacjentom. 

Terapia autologiczna i allogeniczna to przyszłość opracowywania leków. Kiedy Leaps by Bayer zainwestował w BlueRock Therapeutics, wywołało to pierwsze zamieszanie w branży. „Leaps by Bayer byli pionierami, którzy zapoczątkowali tę branżę we wczesnych latach”, mówi Saklayen. 

Teraz firma Leaps by Bayer wprowadza kolejne przełomy w branży, ale tym razem koncentruje się na usunięciu dużego wąskiego gardła. „Wąskie gardło w inżynierii komórek macierzystych wynikało z tego, że cały proces był ręczny i bardzo skomplikowany” – mówi Saklayen. „Zwykle wymagało to, aby naukowiec siedzący na ławce przyglądał się tym komórkom gołym okiem, a następnie podejmował decyzje o tym, które komórki są dobre, a które złe. A potem naukowcy wchodzili i próbowali usunąć złe komórki za pomocą końcówki pipety”.

Dzięki Cellino przemysł będzie mógł niezawodnie wytwarzać komórki macierzyste na dużą skalę. Cellino wykorzystuje uczenie maszynowe, sztuczną inteligencję (AI) i technologię laserową do automatyzacji produkcji terapii komórkowych. Komórki są tworzone w formacie zamkniętej kasety, co pozwala na równoległe przetwarzanie tysięcy próbek pacjentów w jednej placówce. Efekt końcowy, te kasety z ludzkimi komórkami, można wykorzystać do leczenia pacjentów. 

„Naszą wizją jest zbudowanie odlewni Cellino. Wyobrażam sobie, że będzie to wyglądało jak serwerownia. Ale każda półka ma kasetę z ogniwami wytwarzanymi w sposób autonomiczny” – mówi Nabiha Saklayen, CEO i współzałożyciel Cellino.

„Misją Leaps firmy Bayer jest inwestowanie w technologie zmieniające paradygmat, które zapewniają długoterminowe odpowiedzi na niektóre z największych dzisiejszych wyzwań” — powiedział Juergen Eckhardt, dyrektor ds. Leaps firmy Bayer. „Wierzymy, że produkcja oparta na sztucznej inteligencji jest kolejnym ważnym punktem zwrotnym w kierunku uprzemysłowienia terapii komórkowych, które niewątpliwie są jedną z podstawowych technologii umożliwiających postęp biotechnologii od leczenia do zapobiegania lub odwracania choroby. Prawdziwie transformacyjna technologia firmy Cellino, umożliwiająca autonomiczne wytwarzanie terapii opartych na komórkach macierzystych, dokładnie wpisuje się w naszą ambicję regeneracji utraconych funkcji tkanek u milionów pacjentów”.

Potencjał leków pochodzących z komórek macierzystych jest ogromny w wielu zastosowaniach, w tym w leczeniu choroby Parkinsona, cukrzycy i chorób serca. To granica rozwoju leków, która może zmienić branżę.

Dziękuję Lana Bandoim w celu uzyskania dodatkowych badań i raportów w tym artykule. Jestem założycielem SynBioBeta, a niektóre z firm, o których piszę, w tym Leaps by Bayer, są sponsorami Konferencja SynBioBeta i cotygodniowe podsumowanie.