Gwałtowny wzrost zapasów SRPT w związku z potencjalnym przyspieszonym zatwierdzeniem terapii genowej

Agencja ds. Żywności i Leków zapowiedziała w poniedziałek, że przeprowadzi szybki przegląd Terapia Sarepta„(SRP) terapii genowej dystrofii mięśniowej, a akcje SRPT podskoczyły.

X

Sarepta wystąpiła o zatwierdzenie na podstawie trzech badań klinicznych terapii genowej SRP-9001. Ale jedno badanie, zwane Embark, jest nadal w toku, a wyniki spodziewane są do końca 2023 r. FDA podejmie decyzję o zatwierdzeniu przed tymi wynikami w maju. Oznacza to, że Sarepta może wprowadzić lek na rynek wcześniej, zanim uzyska ostateczne wyniki w procesie znanym jako przyspieszona akceptacja.

„W najlepszym przypadku przyspieszyłoby to komercjalizację 9001” — powiedział analityk RBC Capital Markets, Brian Abrahams, w raporcie dla klientów. Przyspieszone zatwierdzenia są zawsze uzależnione od badania potwierdzającego. Embark może się tym stać, twierdzą analitycy.

Na rynek akcji dziś, akcje SRPT wzrosły o 3.1%, kończąc regularną sesję na poziomie 118.13. Akcje Sarepty mają mocną pozycję Względna ocena siły z 96, co plasuje ją wśród 4% najlepszych spółek pod względem 12-miesięcznych wyników, według IBD cyfrowe.

Zapas SRPT: wymiana wadliwego genu

Pacjenci z dystrofią mięśniową Duchenne'a są nosicielami nieprawidłowego genu odpowiedzialnego za wytwarzanie białka dystrofiny. Dystrofina jest kluczem do zdrowia i funkcji mięśni. Terapia genowa Sarepty ma na celu wstawienie poprawionego genu, który koduje skróconą wersję białka dystrofiny.

Analitycy oczekują, że FDA zaplanuje spotkanie komitetu doradczego w celu omówienia korzyści i zagrożeń związanych z terapią genową Sarepty. Jeśli tak, doradcy sporządzą niewiążącą rekomendację dla całej agencji.

Mimo to poniedziałkowe wiadomości „częściowo zmniejszają ryzyko Sarepty, biorąc pod uwagę, że inwestorzy kwestionują szanse FDA na wyrażenie zgody na przyspieszony harmonogram, gdy badanie Embark jest tak blisko”, powiedział w raporcie analityk Needham, Gil Blum.

Ma rekomendację kupuj i cenę docelową 158 dla akcji SRPT.

Śledź Allison Gatlin na Twitterze pod adresem @Ibd_agatlin..

MOŻE CI SIĘ SPODOBAĆ:

Biogen nurkuje w sprawie doniesień o śmierci Alzheimera, podczas gdy Axsome wznosi się na sukces badań

IBD Stock of the Day Catalyst Pharma sugeruje przejęcie — dlaczego czas jest idealny

Jak badać akcje wzrostowe: dlaczego to narzędzie IBD upraszcza wyszukiwanie najlepszych akcji

Znajdź wygrywające akcje dzięki rozpoznawaniu wzorców MarketSmith i niestandardowym ekranom

Szukasz następnego Apple lub Amazon? Zacznij od tych list pokonywania S&P 500