Topline
Centra Usług Medicare i Medicaid zaproponowały we wtorek ograniczenie zasięgu leku na chorobę Alzheimera Aduhelm do pacjentów biorących udział w badaniach klinicznych po tym, jak wielu ekspertów medycznych stwierdziło, że lek – który w zeszłym roku został kontrowersyjnie zatwierdzony przez amerykańskie organy regulacyjne – wiąże się z potencjalnymi zagrożeniami i kilkoma udowodnionymi korzyściami.
Siedziba firmy Biogen w Cambridge, Massachusetts, 21 marca 2019 r.
John Tlumacki / Boston Globe przez Getty Images
Kluczowe fakty
Jeśli decyzja CMS zostanie ostateczna, Medicare pokryje koszty leku – produkowanego przez Biogen – wyłącznie dla pacjentów biorących udział w badaniach szpitalnych zatwierdzonych przez CMS lub wspieranych przez Narodowy Instytut Zdrowia, co znacznie ograniczy liczbę osób, które w przeciwnym razie mogłyby go przyjmować.
Oczekuje się, że CMS podejmie ostateczną decyzję po 30-dniowym okresie zgłaszania uwag, który rozpoczął się we wtorek.
CMS wyznaczył jedynie 21 innych terapii do objęcia badaniami klinicznymi, w tym urządzeniami takimi jak rozruszniki serca i implanty ślimakowe.
Ponadto szpitale takie jak Cleveland Clinic, Johns Hopkins, University of California w Los Angeles i University of Michigan zdecydowały się nie oferować pacjentom Aduhelm, powołując się na brak dowodów na skuteczność leku, podał Stat.
Rzecznik Biogen powiedział, że firma będzie nalegać, aby CMS uczyniła lek tak dostępnym dla pacjentów, jak inne terapie uzyskały przyspieszoną akceptację FDA, i stwierdził, że proponowana przez CMS decyzja o ograniczeniu zasięgu „przeczy codziennemu obciążeniu osób cierpiących na chorobę Alzheimera”.
Kluczowe tło
Reklamowany jako „ważny, pierwszorzędny” lek, Aduhelm został w czerwcu zatwierdzony przez Agencję ds. Żywności i Leków. Później w tym samym miesiącu dwie komisje Kongresu wszczęły dochodzenie w sprawie procesu zatwierdzania leku przez FDA, a prawodawcy argumentowali, że FDA zignorowała obawy ekspertów, w tym członków należącego do agencji Komitetu Doradczego ds. Leków dla Obwodowego i Centralnego Układu Nerwowego. Trzech członków tej komisji złożyło rezygnację po uzyskaniu zgody FDA. W zeszłorocznym oświadczeniu 18 badaczy zajmujących się demencją i innych ekspertów argumentowało, że FDA nie wykazała, że lek przynosi jakiekolwiek znaczące korzyści, które równoważyłyby potencjalnie niebezpieczne skutki uboczne, takie jak upadki i krwawienie do mózgu. FDA rozpoczęła również wewnętrzny przegląd postępowania z lekiem Aduhelm. Chociaż firma Biogen początkowo przewidywała, że do końca 10,000 r. lek będzie przyjmować 2021 100 pacjentów, do września lek przyjmowało jedynie około XNUMX pacjentów – podaje Stat.
Kluczowy cytat
„To cholernie wyjątkowa sytuacja” – powiedział były szef CMS Sean R. Tunis Washington Post. „Nie było zbyt wielu decyzji FDA, które byłyby tak szeroko kwestionowane zarówno pod względem procesu, jak i treści”..
Duża liczba
28,200 56,000 dolarów. Tyle Biogen pobiera za jeden rok Aduhelm. Początkowo lek miał roczną cenę XNUMX XNUMX dolarów.
Contra
W zeszłym tygodniu grupa zwolenników UsAgainstAlzheimer's wezwała CMS do jak najszerszego omówienia leku Aduhelm, ponieważ FDA uznała ten lek za bezpieczny i skuteczny. CMS musi albo zająć się Aduhelm, albo „powiedzieć pacjentom z chorobą Alzheimera i ich bliskim, że są sami” – powiedział przewodniczący UsAgainstAlzheimer, George Vradenburg.
Inne dokumenty
„Medicare proponuje objęcie programem Aduhelm wyłącznie pacjentów biorących udział w badaniach klinicznych” (New York Times)
„Medicare planuje ograniczyć dostęp do kontrowersyjnego, drogiego leku na chorobę Alzheimera Aduhelm dla pacjentów biorących udział w badaniach klinicznych” (Stat)
Źródło: https://www.forbes.com/sites/zacharysmith/2022/01/11/medicare-seeks-to-limit-coverage-for-controversial-alzheimers-drug-aduhelm/