Oto dlaczego SpringWorks Therapeutics podskoczyło o 20%

SpringWorks Therapeutics Inc. (NASDAQ: SWTX) akcje wzrosły o 20% po tym, jak firma na etapie klinicznym skupiła się na leczeniu raka, które zmienia życie, a choroby rzadkie ogłosiły zachęcające wyniki badania DeFi. Badanie było kontrolowanym placebo, podwójnie ślepym badaniem trzeciej fazy oceniającym bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność eksperymentalnego doustnego inhibitora gamma-sekretazy, Nirogacestat, w leczeniu postępujących guzów desmoidalnych.

Springworks publikuje dane z badania DeFi.

Dyrektor generalny Saqib Islam powiedział:

Szukasz szybkich wiadomości, porad i analiz rynkowych?

Zapisz się do newslettera Invezz już dziś.

Guzy desmoidalne to agresywne guzy tkanek miękkich, które mogą prowadzić do poważnych negatywnych skutków dla pacjentów, w tym długotrwałego bólu, oszpecenia i amputacji. W rzadkich przypadkach, gdy zaatakowane są ważne narządy, guzy desmoidalne mogą również zagrażać życiu.

Głównym celem badania DeFi była poprawa przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS), przy czym nirogacestat wykazał statystycznie istotną poprawę w porównaniu z grupą kontrolną, z 71% redukcją prawdopodobieństwa progresji choroby. Co więcej, w badaniu osiągnięto wszystkie krytyczne cele drugorzędowe, przy czym nirogacestat wykazał statystycznie istotną poprawę wyników zgłaszanych przez pacjentów i odsetek obiektywnych odpowiedzi w porównaniu z placebo.

Nirogacestat był lepiej tolerowany i miał dobry profil skutków ubocznych. Jednak większy odsetek kobiet w wieku rozrodczym doświadczał objawów związanych z dysfunkcją jajników. Inne zdarzenia niepożądane były w większości zgodne z tym, co początkowo zgłoszono.

Więcej danych z badania DeFi spodziewane jest w drugiej połowie 2 r

 Więcej danych ma zostać udostępnionych na konferencji medycznej, a SpringWorks spodziewa się złożyć wniosek o nowy lek (NDA) do Agencji ds. Żywności i Leków w drugiej połowie 2 r. Islam podsumował:

Dzisiejsze ogłoszenie stanowi ważny kamień milowy w realizacji naszego celu, jakim jest wprowadzenie pierwszej zatwierdzonej terapii społeczności zajmującej się guzami desmoidalnymi. Z niecierpliwością czekamy na udostępnienie danych z badania DeFi FDA i przedstawienie szczegółowych wyników badań na spotkaniu medycznym jeszcze w tym roku.

 FDA uznała Nirogacestat za lek sierocy do leczenia guzów desmoidalnych, podczas gdy Komisja Europejska przyznała lekowi oznaczenie leku sierocego do leczenia mięsaków tkanek miękkich. lek otrzymał również oznaczenia Fast Track i Breakthrough Therapy do leczenia pacjentów z uporczywymi, nieoperacyjnymi, opornymi lub nawracającymi głębokimi włókniakowatościami lub guzami desmoidalnymi